首个商业处方诞生于中国昂贵血友病疗法

波哌达可基注射液（信玖凝），曾创下279万元的药品支付记录，近日迎来了其商业化进程的重要时刻。2026年6月，该药的患者最高支付金额被降低至139万元，随后在8月24日，这款用于治疗血友病B的基因疗法在天津开出了第一张商业处方。这一开处方的事件意味着信玖凝正式进入了市场验证阶段，并为中国高价一次性基因疗法的支付模式提供了首个实际案例。

血友病B是一种因凝血因子IX缺失引起的遗传性出血性疾病，患者在日常生活中容易受到伤害而出血，甚至可能危及生命。长期的出血还会导致关节损伤，严重影响患者生活质量。信玖凝是国内首款获得批准的血友病B基因治疗药物，适用于中重度血友病B的成年患者。此药物利用重组腺相关病毒作为载体，将优化过的凝血因子IX基因传递至患者的肝细胞，使其能够持续生产凝血因子。

与传统需要长期接受凝血因子治疗的方法相比，基因治疗的核心优势在于一次治疗便能够带来长期的疗效，患者通过单次静脉注射，能够在体内自行产生凝血因子，从而减少出血并降低对外源性凝血因子的依赖。此技术路线在海外已有验证，2022年至2024年间，美国和欧洲陆续批准了三款血友病基因疗法，这些疗法均为一次性静脉注射。然而，高昂的价格也导致了基因治疗商业化的挑战。其中，Beqvez和Roctavian在推出后不久就面临了市场压力，辉瑞在Beqvez上市不到一年后宣布停止其全球开发和商业化，Roctavian的销售表现同样不尽如人意。 qy球友会官网